| ＹＴＳスペシャル 希望の一滴 希少難病に光！ここまできた遺伝子治療 | テレビ番組 |
| 番組ＩＤ | 211221 |
|---|---|
| 放送日 | 2016.08.08 |
| 分数 | 47 |
| ジャンル | ドキュメンタリー |
| 放送局 | 山形テレビ（ＹＴＳ） |
| 製作者 | 山形テレビ（ＹＴＳ） |
| 制作社 | 山形テレビ（ＹＴＳ）、タキオンジャパン |
| 出演者 | 語り：寺瀬今日子 |
| スタッフ | 撮影：岡崎英治、撮影：篠崎順一、撮影：渡部雅之、音声：土田満、音声：武田圭介、ＭＡ：大出典夫、音響効果：山崎夏穂、編集：齊藤正、編集：松浦健二、ＣＧ：濱道慶佑、ディレクター：稲塚秀孝、プロデューサー：庄司勉 |
| 概要 | 運動機能を司る神経伝達物質。これを作り出す酵素が生まれつき生成できない小児神経難病「ＡＡＤＣ欠損症」は、取材を開始した２００７年当時、国内でわずか３人だけだった。この難病に苦しむ兄妹の日常生活、患者家族の思い、医師たちの献身的な取り組みを９年にわたって追った。有効な治療法が見つからない中、２０１５年夏、一筋の光が差し込む。それは遺伝子治療である。日本国内で遺伝子治療が始まったのは１９９５年。長年停滞していた遺伝子治療だが、副作用の恐れが少ない遺伝子治療薬ベクターの開発により、手術後、患者兄妹の運動機能に劇的な変化が起き始める。寝たきりだった兄妹は車いすに一人で座れるようになり、妹は補助具を使って歩行訓練を開始するまでに回復する。兄妹の運動機能が回復していく映像は、神経難病の専門医や研究者からも注目されている。 |
| 受賞歴 | 日本放送文化大賞（第１３回準グランプリ） |
